Британские врачи сообщают о прорыве в излечении гемофилии А - самой часто встречающейся формы гемофилии, ею больны 80% всех страдающих этим заболеванием.
В больнице британской службы здравоохранения Barts Health NHS Trust 13 пациентов прошли курс генной терапии, после чего у 11-ти был зарегистрирован практически нормальный уровень этого белка.
Эта терапия проводится с помощью генетически модифицированной молекулы ДНК, или вирусного вектора, который содержит необходимую информацию фактора VIII. Этот вирусный вектор используется как почтальон, чтобы донести генетические инструкции в печень, которая затем начинает производить фактор VIII.
Во время самых первых клинических исследований низкие дозы генной терапии не возымели никакого воздействия. Год спустя лечение всех 13 пациентов, которым были впоследствии введены более высокие дозы, завершено, и у 11-ти из них наблюдается практически нормальной уровень выработки фактора VIII.
На очереди теперь более масштабные испытания, которые помогут проверить, насколько длительным может быть воздействие проведенной генной терапии, и действительно ли состояние больных гемофилией этого типа после лечения кардинально изменится.
Генная терапия - дорогостоящее лечение. Однако в настоящее время стоимость регулярных ежегодных инъекций фактора VIII на протяжении всей жизни пациента тоже обходится государству недешево и составляет 100 тыс. фунтов (134 500 долларов). Об этом сообщает Deutsche Welle.
